摘要：目的 探討單倍型異基因造血干細胞移植(Haplo-HSCT)治療急性巨核細胞白血病(AMKL)的療效及安全性分析。方法 回顧性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患兒進行Haplo-HSCT的臨床資料并復習相關文獻。男性9例,女性5例,中位年齡2(1.4~3)歲,13例為第一次Haplo-HSCT,1例為非血緣全相合無關供者移植半年后復發挽救性二次移植。HLA配型均為父母親單倍型。使用清髓性預處理方案,同時兼顧患兒個體實際情況制定的個體化方案。移植物為骨髓和/或外周血干細胞,輸注單個核細胞中位數為10.2(2.3~12.7)×10^8/kg,CD34+細胞中位數為6.2(2.0~11.5)×10^6/kg,非血緣臍帶血做為第三方細胞輔助治療。結果 中性粒細胞、血小板重建的中位天數分別為14d和15d。28d評價供受者間基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于彌漫性肺出血。Ⅰ~Ⅳ度aGVHD發生率為61%(8/13),其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD 3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累積發生率53%(7/13),其中廣泛型cGVHD為0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期復發(100d內),復發率為23%(3/13),9例患兒免疫殘留持續陰性,為供者型完全嵌合,無病生存至今,存活的9例患者中位隨訪時間21(8~61)個月,總生存率為64%(9/14)。結論 AMKL單純依靠化療預后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患兒預后,提高生存率,但仍有部分患兒早期復發,減少復發的手段值得進一步探討。