摘要：目的嵌合抗原受體T細胞(chimeric antigen receptor T cell,CAR-T細胞)療法對復發難治(relapse or recurrent,R/R)B細胞急性淋巴白血病的顯著效果為R/R惡性血液腫瘤的治療帶來了希望。世界各大醫院都以進一步提升CAR-T療效和擴大其受益范圍為目的,開展了針對CAR-T細胞結構、配套療法及毒副作用管理措施的臨床實驗。目前,在嵌合抗原受體(CAR)結構設計優化、臨床使用有效性及安全性提升和促進CAR-T細胞轉歸續存等方面都有長足進展,CAR-T細胞療法臨床運用的流程漸漸清晰,針對并發癥的有效應對手段也逐漸豐富。但是在對某些疾病(如急性髓系白血病)的探索中,也不乏結果不盡如人意的臨床研究,這為CAR-T療法的進一步發展提出了挑戰。面對這些挑戰,需從制備到臨床運用的各個角度出發,分析成敗的原因,不斷改進優化,才能最終把握成敗。本文就近年來CAR-T細胞療法在血液惡性腫瘤治療中的發展動向及走向與臨床亟需解決的問題一一梳理,并做出展望。